Medicamentos huérfanos

Un medicamento huérfano es aquel destinado a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras.

Se entiende como enfermedad rara en Europa a aquella patología que tiene una prevalencia inferior a 1 caso por cada 2.000 habitantes, esto es, 5 casos por cada 10.000 habitantes. Se trata de enfermedades que afectan a un máximo de unos 250.000 pacientes en la Unión Europea y aproximadamente 25.000 en España. No obstante, la definición varía en otros países como EE.UU. (cuando afecta a menos de 200.000 personas en su territorio) o Japón (prevalencia de < 4 casos/10.000 habitantes). Puede darse el caso, por tanto, de que una enfermedad pueden ser considerada rara en un área geográfica determinada pero no en otras, como consecuencia de factores genéticos, condiciones ambientales, difusión de agentes patógenos, estilo de vida, etc.Leer más

En general, el concepto de enfermedad rara va ligado, además de a su prevalencia, a su relevancia clínica: son patologías que ponen en peligro la vida, conllevan una discapacidad crónica o grave o implican una merma notable de la calidad de vida del paciente.

La Organización Mundial de la Salud (OMS) reconoce la existencia de entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras, de las cuales una gran mayoría (> 80%) son de origen genético. Más de la mitad de estas enfermedades raras se manifiestan durante la vida adulta, aunque aparecen también en el 3-4% de todos los niños nacidos vivos. Solo se dispone de un conocimiento científico detallado de unas 1.000 de todas ellas.

Buscador de medicamentos huérfanos

Registro de medicamentos huérfanos

La designación de un medicamento como huérfano es competencia del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos.

No obstante, dicha designación no implica necesariamente que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de su autorización. Esos criterios solo pueden ser evaluados una vez que el laboratorio titular presente la solicitud de autorización de comercialización, estando sujeta dicha autorización al registro centralizado en toda la Unión Europa.

Revisión regulatoria de la designación de medicamento huérfano – European Medicines Agency

Listado medicamentos huérfanos – European Medicines Agency

El papel de los farmacéuticos

Los farmacéuticos españoles colaboran desde hace años con las organizaciones de pacientes desde una perspectiva profesional, pero también en la visibilidad y sensibilización social de las enfermedades raras. Además de sus responsabilidades asistenciales y de control de los medicamentos, juegan un papel clave en la información a la población y en la derivación de pacientes no diagnosticados a los centros de referencia o a asociaciones de pacientes, a fin de que reciban una asistencia integral.

En esta línea, el Consejo General de Colegios Farmacéuticos colabora anualmente con el Real e Ilustre Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla en la organización del Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras.

Igualmente, todos los días 28 de febrero se suma a la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, impulsado por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) con el objetivo de concienciar a la sociedad sobre la relevancia que tienen las enfermedades raras, y situarlas como una prioridad en la agenda social y sanitaria.

Día Mundial de las Enfermedades Raras - FEDER

Información técnica para profesionales

Para una mayor información, se puede acceder a toda la información de carácter farmacológico y administrativo de los medicamentos huérfanos autorizados en España a través de la base de datos BOT PLUS, donde dichos medicamentos se identifican con el mensaje de advertencia “Medicamento Huérfano”, que se encuentra codificado de manera que puede ser empleado en búsquedas de interés.

Igualmente, la sección específica de la revista Panorama Actual del Medicamento también recoge información de interés sobre los medicamentos huérfanos de reciente autorización.

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